Программы клеточной и генной терапии

 

29 января 2026 года препарат SYS6055 Injection, независимо разработанный фармацевтической группой CSPC, получил одобрение Национального управления медицинской продукции (NMPA) на клиническое исследование (номер приемки: CXSL2500947). Будучи первой в Китае клинически одобренной in-CAR-T-терапией для рецидивирующей/рефрактерной агрессивной B-клеточной лимфомы, она преодолевает технические барьеры традиционной CAR-T ex vivo, предоставляя пациентам более доступные и инновационные варианты лечения.

 

I. Основная проблема: дилемма RCL-тестирования не-канонических VSVG-лентивирусов с оболочкой

Основной риск для безопасности in-CAR-T in vivo заключается в контаминации репликативно-компетентным лентивирусом (RCL), который может вызвать неконтролируемую репликацию вируса in vivo и инсерционный мутагенез, что создает серьезные проблемы с безопасностью. Он служит основным центром проверки документов, поступающих в регулирующие органы со стороны NMPA, FDA и других органов.

В SYS6055 используется сконструированный лентивирус с Т-клеточной оболочкой,-нацеленный на Т-клетки, в отличие от традиционных лентивирусных векторов с оболочкой VSVG-, таких как VSV-G и Cocal-G. Обычные анализы RCL совместимы только с вирусами с оболочкой VSVG-, но с ограничениями, включающими недостаточную специфичность, низкую чувствительность и не-несоответствие нормативным требованиям. Эти недостатки не отвечают индивидуальным потребностям проекта в тестировании и становятся критическим препятствием для подачи IND.

 

II. Решение HyQure: индивидуальное тестирование RCL + услуги полного-цикла биобезопасности

Используя-глубокий технологический опыт в области клеточной и генной терапии (CGT), компания HyQure Biotech разработала-ведущие в мире индивидуальные решения для тестирования биобезопасности, адаптированные к конкретным требованиям проекта CSPC SYS6055, обеспечивая соответствие требованиям и эффективное продвижение проекта.

Индивидуальное тестирование RCL для устранения технических узких мест спроектированных конвертов VSVG

Согласовано с CDEРекомендации по распространенным проблемам и техническим требованиям для репликации-Компетентное обнаружение лентивирусови руководящих документах FDA создана специальная система тестирования лентивирусов без оболочки -VSVG-. Это устраняет внутренний пробел в обнаружении RCL для лентивирусов, не имеющих оболочки -VSVG-, и обеспечивает безопасность переносчиков в соответствии с глобальными стандартами подачи заявок.

Полный-цикл испытаний на биобезопасность для консолидации контроля качества инновационных лекарств

Мы предоставляем комплексные-услуги, охватывающие характеристику банков клеток, обнаружение RCL и многомерное секвенирование.

В строгом соответствии со стандартами ICH Q5A и Китайской фармакопеей для главных банков клеток (MCB) и рабочих банков клеток (WCB) проводятся комплексные тесты, включая проверку личности, анализ чистоты и проверку на посторонние агенты. В сочетании с технологией NGS выполняется полная-характеристика генома лентивирусных векторов, чтобы гарантировать неповрежденную структуру вектора и отсутствие аномальных вставок, обеспечивая полный-контроль биобезопасности процесса от сырья до конечной продукции.

Глобальное соответствие и эффективная доставка для ускорения глобального запуска инновационных лекарств

Для проекта SYS6055 был запущен выделенный зеленый канал с оптимизированными рабочими процессами тестирования и привлечением старших технических групп. При обеспечении точных и надежных данных сроки тестирования были значительно сокращены. Отчеты об испытаниях,-соответствующие нормативным требованиям, для подачи заявок по всему миру были эффективно предоставлены, что способствовало быстрому получению подразумеваемого одобрения NMPA и заложило прочную основу для последующей регистрации за рубежом.

 

III. Демонстрация ценности: новаторские испытания автомобилей in-CAR-T для стимулирования промышленных инноваций

Успешная поддержка клинического одобрения CSPC SYS6055 знаменует собой важную веху для HyQure Biotech в области испытаний биобезопасности in-CAR-T in vivo. Являясь одним из первых отечественных предприятий, разработавших индивидуальное тестирование RCL для -CAR-T in vivo, компания HyQure Biotech создала комплексную техническую систему, охватывающую специальные тесты на лентивирусы в оболочке, полную характеристику векторов и квалификацию банков клеток. Он поддержал нескольких кандидатов CGT, приступивших к клиническим разработкам, сохраняя ведущие в отрасли технические возможности и сервисные возможности.

 

В дальнейшем HyQure Biotech продолжит концентрироваться на тестировании биобезопасности CGT. Благодаря передовым-глобальным технологиям, индивидуальным решениям и профессиональным высокоэффективным-услугам мы предоставим инновационным фармацевтическим предприятиям возможность преодолеть технические барьеры и ускорить прогресс в исследованиях и разработках. Мы стремимся поддерживать безопасный запуск и глобализацию китайской инновационной медицины, а также стимулировать-качественное развитие китайской индустрии клеточной и генной терапии.