НГС-включенная РНКтерапия:полный-цикл исследований, разработок и индустриализации
Решение NGS – этокомплексное решение для прецизионного обнаружения, предназначенное для новейших-препаратов РНК, таких как терапия мРНК, терапия киРНК и терапия редактирования РНК. Основное внимание уделяется точности последовательности, целостности и генетической стабильности молекул РНК. Благодаря трем основным технологиям-секвенирования мРНК, анализу ультра-редких вариантов и оценке целостности РНК-он охватывает весь процесс контроля качества РНК-терапии — от ранних исследований и разработок, пилотного производства до коммерциализации. Это помогает компаниям преодолевать узкие места в разработке лекарств на основе РНК, соблюдать глобальные нормативные требования и обеспечивать безопасность и эффективность продукции.

ТестированиеСервисный контент
• Тестовый контент:Определение последовательности-полной длины: с помощью технологии высокоточной-секвенирования РНК-полная-последовательность мРНК полностью анализируется для проверки точности кодирующих и некодирующих последовательностей (UTR) и выявления аномалий последовательности, таких как точечные мутации, делеции и вставки;
•Изомерный анализ: Для сложных молекул мРНК определить типы и пропорции альтернативных изомеров сплайсинга и оценить их влияние на функцию лекарственного средства;
Проверка согласованности последовательностей: сравнение последовательностей мРНК из разных производственных партий и в разных условиях хранения, чтобы обеспечить стабильность последовательностей между партиями и в течение срока годности;
Технические преимущества: охват секвенированием > 99 %, точность выравнивания последовательностей выше или равна 99 %, возможность точного определения вариаций последовательностей с низким-обилием.
• Возможности обнаружения:Он может точно идентифицировать чрезвычайно редкие варианты с низкой частотой (например, редкие точковые мутации, химерные последовательности и варианты, связанные с-деградацией).
• Техническая поддержка:Система использует сверх-глубокое секвенирование в сочетании с запатентованными биоинформатическим алгоритмами для эффективной фильтрации фонового шума и повышения точности обнаружения редких вариантов.
Целостность молекул РНК напрямую определяет эффективность их трансляции и терапевтический эффект и является ключевым показателем контроля качества РНК-терапии.
Полная-проверка целостности:Соотношение полной-длины молекул мРНК/миРНК оценивается с помощью капиллярного электрофореза и анализа покрытия-секвенирования РНК для идентификации усеченных продуктов и продуктов деградации;
Анализ устойчивости вторичной структуры:Алгоритм прогнозирования сворачивания РНК в сочетании с экспериментальной проверкой использовался для оценки целостности вторичной структуры молекулы РНК, избегая влияния структурных аномалий на доставку и функцию;
Область применения для тестирования
мРНК-терапия
Вакцины мРНК против COVID-19, мРНК-вакцины для лечения рака, препараты мРНК для замены белка и т. д.
лекарства siRNA, имитаторы/ингибиторы miRNA и т.д.;
Методы редактирования РНК
Препараты для редактирования РНК, опосредованные CRISPR-Cas13-, методы модификации РНК, опосредованные ферментами ADAR, и т. д.
Другие методы РНК-терапии включают
препараты кольцевой РНК, терапия длинными не-кодирующими РНК (днРНК) и препараты РНК-аптамеров.

